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遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源——异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
行业的发展离不开规范的监管体系，我国对于基因治疗的监管经历了有限制的自由发展期、全面叫停的整顿期之后正在逐步走向鼓励发展的规范化道路。此外，十三五重点提出发展基因治疗、地方政府和科研机构共同合作成立昆山小核酸产业基地等也体现出政策层面对于基因治疗的大力支持。相信政策的支持和规范化的监管将会为基因治疗的发展插上腾飞的翅膀。
基因治疗是一种具有突破性意义的靶向性治疗方法，将为肿瘤、遗传性疾病等重大疾病患者带来新生的希望，大大减少患者在治疗中的副作用，减轻痛苦，提高生活治疗，有望达到根治疾病的目的。基因治疗在全球都具有极大的刚性需求，是彻底解决遗传性疾病的重要武器，将有望颠覆现有治疗方案。
基因和细胞疗法领域在过往几年中出现复兴，一批疗法获批。这包括第一种基于寡核苷酸的疗法(Spinraza，Exondys51，Vyondys53)、三种细胞疗法(Kymriah，Yescarta，Tescartus)和两种体内基因疗法(Luxturna和Zolgensma)。这些疗法可针对多种临床适应症和组织靶标，包括神经肌肉疾病，遗传性失明和癌症。
全球基因细胞治疗行业处于快速发展阶段，市场规模从13亿美元上升至437亿美元，年复合增长率达55.17%。
从治疗类型来看，全球基因细胞最主要的应用领域是罕见疾病，占比高达30.2%。其次，肿瘤科的基因治疗市场占比约为28.1%，排名第二。
报告摘要
1、研究背景
2、研究方法
3、报告简介
第一章 产品定义与分类
第一节 产品定义
第二节 产品分类
一、罕见病
二、常见病
第三节 产品用途
一、医院
二、医学研究
第二章 行业发展现状
第一节 基因治疗行业现状概述
第二节 基因治疗行业所处生命周期
第三节 基因治疗行业政策环境
一、 国内政策（国家及地方相关的标准、规定以及可能得到的政策与资金扶持等）
二、 国外政策
1、产品政策
2、贸易保护政策
第三章 2017-2021年全球基因治疗行业运行态势分析
第一节 2017-2021年全球经济运行情况分析
第二节 2017-2021年全球基因治疗市场发展概况
第三节 全球基因治疗市场需求分析
第四节 全球基因治疗行业供需平衡状况分析
一、基因治疗行业供需平衡现状
二、影响行业供需平衡的因素分析
第五节 基因治疗市场主要国家和地区发展概况
第四章 中国基因治疗市场现状分析
第一节 2017-2021年中国基因治疗市场发展概况
第二节 2017-2021年中国基因治疗行业总体规模
一、基因治疗产业总体规模
二、基因治疗行业生产区域分布
第三节 中国基因治疗市场需求分析
第四节 中国基因治疗行业供需平衡状况分析
一、基因治疗行业供需平衡现状
二、影响行业供需平衡的因素分析
第五章 基因治疗主要品牌分析
第一节 基因治疗品牌构成
第二节 品牌满意度分析
第三节 市场竞争程度
一、市场集中度
二、市场竞争类型
三、重点企业市场份额分析
第四节 中国基因治疗市场集中度及影响因素分析
第六章 2017-2021年中国基因治疗行业市场环境分析
第一节 2017-2021年中国经济运行情况分析
第二节 基因治疗行业政策环境分析
一、基因治疗行业管理体制分析
二、 基因治疗行业相关标准分析
第三节 基因治疗行业技术环境分析
一、基因治疗行业技术水平现状
二、 基因治疗行业专利技术分析
1、基因治疗行业专利申请数分析
2、基因治疗行业专利公开数量变化情况
3、基因治疗行业专利申请人分析
4、基因治疗行业热门技术分析
第七章 我国基因治疗行业整体运行指标分析
第一节 2017-2021年中国基因治疗行业总体规模分析
一、企业数量结构分析
二、人员规模状况分析
三、行业资产规模分析
四、行业市场规模分析
第二节 2021年中国基因治疗制造行业结构分析
一、企业数量结构分析
1、不同类型分析
2、不同所有制分析
二、销售收入结构分析
1、不同类型分析
2、不同所有制分析
第三节 2017-2021年中国基因治疗行业财务指标总体分析
一、行业盈利能力分析
1、我国基因治疗行业销售利润率
2、我国基因治疗行业成本费用利润率
3、我国基因治疗行业亏损面
二、行业偿债能力分析
1、我国基因治疗行业资产负债比率
2、我国基因治疗行业利息保障倍数
三、行业营运能力分析
1、我国基因治疗行业应收帐款周转率
2、我国基因治疗行业总资产周转率
3、我国基因治疗行业流动资产周转率
四、行业发展能力分析
1、我国基因治疗行业总资产增长率
2、我国基因治疗行业利润总额增长率
3、我国基因治疗行业主营业务收入增长率
4、我国基因治疗行业资本保值增值率
第八章 基因治疗市场发展特点分析
第一节 市场周期性、季节性等特点
第二节 市场壁垒
一、市场进入门槛
二、市场成长门槛
三、市场壁垒预测
第三节 市场发展优劣势分析
一、市场发展优势分析
二、市场发展劣势分析
第九章 2017-2021年中国基因治疗市场重点区域运行分析
第一节 2017-2021年华东地区基因治疗市场运行情况
一、华东地区基因治疗市场规模
二、华东地区基因治疗市场特点
三、华东地区基因治疗市场潜力分析
第二节 2017-2021年华南地区基因治疗市场运行情况
一、华南地区基因治疗市场规模
二、华南地区基因治疗市场特点
三、华南地区基因治疗市场潜力分析
第三节 2017-2021年华中地区基因治疗市场运行情况
一、华中地区基因治疗市场规模
二、华中地区基因治疗市场特点
三、华中地区基因治疗市场潜力分析
第四节 2017-2021年华北地区基因治疗市场运行情况
一、华北地区基因治疗市场规模
二、华北地区基因治疗市场特点
三、华北地区基因治疗市场潜力分析
第五节 2017-2021年西北地区基因治疗市场运行情况
一、西北地区基因治疗市场规模
二、西北地区基因治疗市场特点
三、西北地区基因治疗市场潜力分析
第六节 2017-2021年西南地区基因治疗市场运行情况
一、西南地区基因治疗市场规模
二、西南地区基因治疗市场特点
三、西南地区基因治疗市场潜力分析
第七节 2017-2021年东北地区基因治疗市场运行情况
一、东北地区基因治疗市场规模
二、东北地区基因治疗市场特点
三、东北地区基因治疗市场潜力分析
第十章 基因治疗产品主要生产企业分析
第一节 Novartis诺华
一、企业发展概况
二、企业经营情况分析
三、企业主营业务分析
四、企业基因治疗业务分析
五、企业在中国业务分析
第二节 Biogen渤键
一、企业发展概况
二、企业经营情况分析
三、企业主营业务分析
四、企业基因治疗业务分析
五、企业在中国业务分析
第三节 Spark Therapeutics
一、企业发展概况
二、企业经营情况分析
三、企业主营业务分析
四、企业基因治疗业务分析
五、企业在中国业务分析
第四节 Bluebird bio蓝鸟生物
一、企业发展概况
二、企业经营情况分析
三、企业主营业务分析
四、企业基因治疗业务分析
五、企业在中国业务分析
第五节 Amgen安进
一、企业发展概况
二、企业经营情况分析
三、企业主营业务分析
四、企业基因治疗业务分析
五、企业在中国业务分析
第六节 GSK葛兰素史克
一、企业发展概况
二、企业经营情况分析
三、企业主营业务分析
四、企业基因治疗业务分析
五、企业在中国业务分析
第七节 Pfizer辉瑞
一、企业发展概况
二、企业经营情况分析
三、企业主营业务分析
四、企业基因治疗业务分析
五、企业在中国业务分析
第八节 和元生物技术（上海）股份有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第九节 深圳赛百诺基因技术有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十节 博雅辑因（北京）生物科技有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十一节 深圳信立泰药业股份有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十二节 北京诺思兰德生物技术股份有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十三节 格林生物集团有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十四节 中俄基因细胞治疗科技园（哈尔滨）有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十五节 深圳市聚美医疗信息技术有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十六节 赛诺生（深圳）基因产业发展有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十七节 惠链接（深圳）科技控股有限公司
一、基本情况
二、企业主要产品（服务）及市场定位
三、企业财务分析
1、企业主要经济指标分析
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、竞争优劣势
五、发展战略
第十一章 基因治疗行业上下游产业分析
第一节 基因治疗产业结构分析
第二节 上游产业分析
一、行业现状
二、市场现状分析
1、基因检测
2、治疗器械
三、发展趋势预测
四、行业竞争状况及其对基因治疗行业的意义
第三节 下游产业分析
一、行业现状
二、市场现状分析
1、医院
2、医学研究
三、发展趋势预测
四、行业新动态及其对基因治疗行业的影响
五、行业竞争状况及其对基因治疗行业的意义
六、产业结构调整方向分析
第十二章 市场替代品互补产品分析
第一节 产品替代品分析
一、替代品种类
二、替代品对基因治疗行业的影响
三、替代品发展趋势
第二节 产品互补品分析
一、互补品种类
二、互补品对基因治疗行业的影响
三、互补品发展趋势
第十三章 市场热点深度分析
第一节 市场产业链分析及延长策略
第二节 转变经济增长结构对市场影响
第三节 低碳循环经济对市场发展影响
第四节 市场“十四五”发展规划要点
第五节 国家区域协调发展规划对市场发展影响
第十四章 基因治疗行业发展趋势分析
第一节 基因治疗行业政策趋向
第二节 2022-2026年我国基因治疗行业趋势分析
一、2022-2026年我国基因治疗行业技术发展趋势分析
1、技术发展趋势分析
2、产品发展趋势分析
3、产品应用趋势分析
二、2022-2026年我国基因治疗行业市场发展空间
第三节 影响企业生产与经营的关键趋势
一、市场整合成长趋势
二、需求变化趋势及新的商业机遇预测
三、企业区域市场拓展的趋势
四、影响企业销售与服务方式的关键趋势
第十五章 2022-2026年中国基因治疗市场发展前景预测分析
第一节 2022-2026年基因治疗市场发展前景
第二节 2022-2026年基因治疗市场规模预测
第三节 2022-2026年中国基因治疗行业供需预测
一、2022-2026年中国基因治疗行业供给预测
二、2022-2026年中国基因治疗行业需求预测
三、2022-2026年中国基因治疗行业供需平衡预测
第四节 2022-2026年中国基因治疗行业前景展望分析
一、产业振兴规划对行业的影响分析
二、基础建设猛增带给行业的机遇分析
三、基因治疗迎来政策发展机遇
第五节 基因治疗行业竞争格局展望
第十六章 基因治疗市场销售渠道及客户群研究
第一节 基因治疗市场销售渠道结构
第二节 基因治疗市场营销渠道建立策略
一、大客户直供销售渠道建立策略
二、网络经销渠道优化
三、渠道经销管理问题
第三节 基因治疗主要客户群分析
一、客户群消费特征分析
二、客户群稳定性分析
三、客户群消费趋势
第十七章 2022-2026年基因治疗行业投资机会与风险防范
第一节 2022-2026年中国基因治疗制造行业的投资风险
一、市场风险
二、政策风险
三、技术风险
四、行业进入、退出壁垒风险
五、部分产品产能过剩潜在风险
第二节 基因治疗行业投融资情况
一、行业资金渠道分析
二、固定资产投资分析
三、兼并重组情况分析
四、基因治疗行业投资现状分析
第三节 2022-2026年基因治疗行业投资机会
一、产业链投资机会
二、细分市场投资机会
三、重点区域投资机会
四、基因治疗行业投资机遇
第四节 2022-2026年基因治疗行业投资风险及防范
一、政策风险及防范
二、技术风险及防范
三、供求风险及防范
四、宏观经济波动风险及防范
五、关联产业风险及防范
六、产品结构风险及防范
七、其他风险及防范
第十八章 基因治疗行业发展战略研究
第一节 基因治疗行业发展战略研究
一、战略综合规划
二、技术开发战略
三、业务组合战略
四、区域战略规划
五、产业战略规划
六、营销品牌战略
七、竞争战略规划
第二节 对我国基因治疗品牌的战略思考
一、基因治疗品牌的重要性
二、基因治疗实施品牌战略的意义
三、基因治疗企业品牌的现状分析
四、我国基因治疗企业的品牌战略
五、基因治疗品牌战略管理的策略
第三节 基因治疗经营策略分析
一、基因治疗市场细分策略
二、基因治疗市场创新策略
三、品牌定位与品类规划
四、基因治疗新产品差异化战略
第四节 基因治疗行业投资战略研究
一、2022-2026年基因治疗行业投资战略
二、2022-2026年细分行业投资战略
第十九章 研究结论及投资建议
第一节 基因治疗行业研究结论及建议
第二节 基因治疗行业投资建议
一、行业发展策略建议
二、行业投资方向建议
三、行业投资方式建议
第三节 2022-2026年中国基因治疗行业的投资建议
一、中国基因治疗行业的重点投资区域
二、中国基因治疗行业的重点投资产品
1、癌症
2、心血管疾病
3、结核病
4、视网膜及视神经疾病
5、神经肌肉疾病
6、肝衰竭领域
7、艾滋病领域
中国罕见病人数约为1680万人，而中国罕见病患者增至约2000万人，超过了癌症(457万人)和艾滋病(6.22万例)。但是罕见病出现的“确诊难、没有药”困境尚未解决，现阶段大多数罕见病缺乏有效治疗手段，并且绝大多数罕见病由遗传基因导致，所以基因治疗为罕见和遗传性疾病以及无法治愈疾病的治疗带来了巨大希望。
基因与细胞疗法与传统药物在药物形式上有较大区别，药物形式是DNA、RNA或者细胞。区别于传统疗法，基因细胞治疗更倾向于一针解决问题。传统疗法主要治疗目标是缓解症状或者延长寿命，基因细胞治疗则是潜在治愈疗法。
中国基因细胞治疗行业中细胞疗法融资金额占比更胜一筹，占全年总融资金额的57%。在细胞疗法的融资事件中，CAR-T行业火热，67%的获融资企业都是进行CAR-T疗法研究的；而基因治疗行业目前发展比较均匀，市场潜力巨大，尚没有特别突出的企业或者技术凸显。
从融资类型来看，基因细胞治疗行业的天使轮、A轮及B轮的规模占比最大，三者之和高达61%，说明基因治疗行业仍处于早期，说明该行业未来发展空间较大。
杭州先略投资咨询有限公司(以下简称“杭州先略”)创立于2008年4月，是一家从事市场调查、行业研究、商业策划、项目咨询、工程咨询及专项调研的综合咨询机构。公司立足浙江，面向全国，放眼世界，以“诚信务实、精诚协作、积极严谨、开拓创新”的作风，竭诚为各地政府机构、科研院校、券商、律师事务所、会计师事务、上市公司及各细分行业企事业单位提供富有战略意义的咨询服务。
公司愿景：成为一家备受客户尊重的国际化综合咨询企业。
公司使命：帮助客户掌握市场先机、研究发展战略，为客户决策提供依据。
企业核心价值：调查研究市场，解决客户问题，帮助客户成功!
